国尚策略渐冻症创新药在青岛完成山东首针

齐鲁晚报·齐鲁壹点记者李静徐宁青岛报道国尚策略

6月12日，渐冻症患者王女士在青医附院市南院区接受托夫生注射液的注射治疗。这也是肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液的山东首针。

齐鲁晚报·齐鲁壹点记者在现场见证，青医附院市南院区神经内科孙医生表示，“今天对患者鞘内注射的整个过程比较顺利。”

患者正在接受注射

据悉国尚策略，肌萎缩侧索硬化症是运动神经元病中最常见的表现形式，通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡，存活时间通常为3-5年。有数据显示，目前国内有超过4万例渐冻症患者，其中携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的患者超1200例。

孙医生介绍，“病因是复合性的，先天和后天因素都有可能导致，此前有效治疗相对较少。”渐冻症的发病原因尚未完全明确，目前已知有多个致病基因被证实与其发病有关。其中，SOD1是首个被发现的渐冻症致病基因，也是中国渐冻症人群中最常见的致病基因。

去年9月，托夫生注射液获批上市的消息引发关注。记者当时采访研发方跨国药企渤健生物，对方表示，托夫生注射液作为全球首个获批，用于治疗携带SOD1基因突变的渐冻症成人患者的修正治疗药物，突破了传统“对症治疗”的局限，首次实现“对因干预”。此次，托夫生注射液的获批上市标志着我国正式迈入渐冻症对因治疗的新时代。

据介绍，托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。

今年6月10日，托夫生注射液正式在中国商业上市。当日，已有患者在北京大学第三医院接受全国首针治疗。